Das NAMSE ist organisatorisch in eine Steuerungsgruppe (Versammlung aller Mitglieder) und Arbeitsgruppen (AG) gegliedert. Die Steuerungsgruppe besteht aus den 28 Bündnispartnern des NAMSE. Sie legt die Ziele und Arbeitsweise des Aktionsbündnisses sowie die Themenschwerpunkte der Arbeitsgruppen fest.

• Es werden keinerlei wirtschaftliche Interessen verfolgt.
• Das Aktionsbündnis hat einen patientenzentrierten Ansatz. Die Patientin, der Patient und ihre/seine Belange stehen im Mittelpunkt der Aktivitäten des Aktionsbündnisses.
• Die besonderen Erfordernisse bei Seltenen Erkrankungen werden berücksichtigt.
• Das Aktionsbündnis soll effizient und transparent arbeiten.

• Bündelung bereits bestehender Initiativen im Bereich der Seltenen Erkrankungen
• Operationalisierung und Überarbeitung des Nationalen Aktionsplans für Menschen mit Seltenen Erkrankungen
• Bildung und Vernetzung von Zentren zur sektorenübergreifenden Versorgung, basierend auf dem NAMSE-Zentrenmodell und unter Berücksichtigung von Europäischen Referenznetzwerken
• Weiterentwicklung der Qualitätskriterien für die Etablierung eines Anerkennungsverfahrens für Zentren
• Weiterentwicklung des NAMSE und Beteiligung an europäischen Entwicklungen im Bereich der Seltenen Erkrankungen
• Ermöglichung eines gemeinsamen, koordinierten und zielorientierten Handelns auf dem Gebiet der Seltenen Erkrankungen

Ziel des NAMSE ist es, durch gemeinsames Handeln dazu beizutragen, die Lebenssituation jedes einzelnen Menschen mit einer Seltenen Erkrankung zu verbessern. Mit der Umsetzung des Nationalen Aktionsplans sollen Menschen mit Seltenen Erkrankungen ihren gleichberechtigten Platz im medizinischen Alltag finden.